##  [Генная терапия](/index%2ephp/about/diseases/gennaya-terapiya "Генная терапия") 

 

 

 

###  Спинальная мышечная атрофия (СМА) 

СМА — это редкое генетическое заболевание, вызванное отсутствием гена функционального выживания моторных нейронов 1 (SMN1), что приводит к быстрой и необратимой потере двигательных нейронов.